Wat is Tpoxx? Het medicijn voor de behandeling van Monkeypox dat moeilijk te krijgen is

Het enige medicijn dat beschikbaar is om apenpokken te behandelen, is zo moeilijk toegankelijk dat slechts een fractie van de bijna 7.000 patiënten in de Verenigde Staten het heeft gekregen.

Gezondheidsfunctionarissen hebben tecovirimat, ook wel Tpoxx genoemd, een “onderzoeksdrug” genoemd, wat volgens hen betekent dat het niet uit de strategische nationale voorraad kan worden gehaald zonder een reeks ingewikkelde bureaucratische stappen. Maar de meeste artsen hebben niet de tijd of middelen om de vereiste 27 pagina’s tellende aanvraag in te vullen of om de gedetailleerde patiëntinformatie te verstrekken.

Het hoeft niet zo te zijn, zeggen experts: er is geen wet die federale ambtenaren verbiedt om die regels te wijzigen en het medicijn op grotere schaal beschikbaar te maken.

De Food and Drug Administration keurde tecovirimat goed als een pokkenbehandeling in 2018, op basis van veiligheidsgegevens bij mensen en werkzaamheidsgegevens bij primaten – die voor de proef daadwerkelijk waren geïnfecteerd met apenpokken. De zogenaamde dierenregel stelt het agentschap in staat om medicijnen goed te keuren wanneer het testen ervan bij mensen onethisch zou zijn.

Tot de huidige uitbraak werd tecovirimat slechts zelden aan apenpokkenpatiënten gegeven. Als behandeling tegen pokken wordt het gebruik ervan tegen apenpokken als experimenteel beschouwd. Maar er wordt aangenomen dat vaccins die zijn ontwikkeld voor pokken effectief zijn tegen beide ziekten. Waarom niet de behandeling?

Experts zeggen dat de beperkingen van de FDA een beleidskeuze zijn die snel kan worden gewijzigd.

“De bureaucratie om toegang te krijgen tot Tpoxx is buitensporig gezien de crisis waarmee de VS worden geconfronteerd met apenpokken”, zegt Larry O. Gostin, een expert op het gebied van volksgezondheidsrecht en directeur van het O’Neill Institute for National and Global Health Law aan de Georgetown University .

“De wet geeft het bureau aanzienlijke flexibiliteit om wetenschappelijke beoordelingen te gebruiken om ervoor te zorgen dat mensen in nood de medicatie krijgen die hen kan helpen”, voegde hij eraan toe.

Het ministerie van Volksgezondheid en Human Services heeft apenpokken donderdag uitgeroepen tot een nationale noodsituatie op het gebied van de volksgezondheid. Maar secretaris Xavier Becerra nam geen extra stap die de FDA in staat zou hebben gesteld toestemming te verlenen voor het gebruik in noodgevallen voor vaccins en behandelingen, zoals het agentschap deed tijdens de pandemie van het coronavirus.

In een artikel dat woensdag in de New England Journal of Medicine werd gepubliceerd, verdedigden federale gezondheidsfunctionarissen hun beslissing om tecovirimat als onderzoeksgeneesmiddel te behandelen.

Hoewel ze erkenden dat diergegevens veelbelovend waren en dat het medicijn veilig leek bij gezonde patiënten, schreven ze dat, zonder grote klinische onderzoeken, “we niet zullen weten of tecovirimat baat, schade toebrengt of geen effect heeft op mensen met de ziekte van apenpokken.”

“Op dit moment is het onduidelijk of en hoe goed dit medicijn werkt voor apenpokkenpatiënten”, zegt Kristen Nordlund, een woordvoerster van de Centers for Disease Control and Prevention.

Door Tpoxx alleen als onderzoeksgeneesmiddel aan te bieden “zorgen we ervoor dat we gegevens hebben van patiënten die dit medicijn gebruiken”, zei ze. “Dit zal ons uiteindelijk helpen te begrijpen wie er het meest van zal profiteren, wat de echte voordelen zijn en mogelijke risico’s.”

De beperkingen op tecovirimat waren aan het begin van de uitbraak nog ingewikkelder en – na veel klagen van artsen – versoepelde de CDC enkele regels. Maar het systeem blijft omslachtig.

Artsen die het medicijn willen voorschrijven, moeten zich eerst aanmelden om onderzoekers te worden in een klinische proef, door cv’s en formulieren voor geïnformeerde toestemming in te sturen die zijn ondertekend door apenpokkenpatiënten – een proces dat voor de meeste artsen “arbeidsintensief en vrijwel onmogelijk” is, zei Lynda Dee, de uitvoerend directeur van AIDS Action Baltimore.

“Als dit niet zo’n nijpend noodgeval was, zou het een heel goede bureaucratische grap zijn,” zei mevrouw Dee. “Helaas gaat de grap weer over de homogemeenschap.”

De regels zijn zo complex dat sommige patiënten hun artsen over het proces moesten informeren.

Adam Thompson, een 38-jarige kok in Atlanta, kreeg op 17 juli voor het eerst hoofdpijn en pijn in het lichaam, en twee dagen later had hij laesies op zijn gezicht en rectum.

De verpleegkundig specialist die hij zag, had geen idee hoe hij hem moest behandelen, zei dhr. Thompson. Op basis van de ervaringen van een vriend overtuigde hij haar om hydrocortisonzetpillen en gabapentine voor te schrijven, een medicijn dat wordt gebruikt om zenuwpijn te behandelen.

Ze hielpen niet. De verpleegkundig specialist had gehoord van tecovirimat, maar ze vertelde hem dat het uren papierwerk zou kosten om het te verkrijgen.

Toen meneer Thompson zei dat hij wilde dat ze in zijn dossier zou noteren dat ze niet bereid was hem het medicijn voor te schrijven, vertelde ze hem dat de dokter een beslissing moest nemen. De dokter belde hem uiteindelijk op zondag 31 juli, bijna twee weken nadat hij voor het eerst contact had opgenomen.

“Ze zei: ‘Ik heb contact opgenomen met de CDC, ik heb contact opgenomen met de gezondheidsafdeling. Ik heb contact opgenomen met meerdere artsen in verschillende staten, ik heb contact gehad met meerdere apothekers in verschillende staten’, zei hij.

Tegen die tijd maakte het niet uit. Zijn laesies waren aan het genezen, de pijn was verdwenen en hij was aan de beterende hand.

Dr. Stacy Lane, de oprichter en medisch directeur van een netwerk van zeven klinieken in Pennsylvania en Ohio voor de LGBTQ-bevolking, zei dat veel van haar apenpokkenpatiënten waren afgewezen door drie of vier artsen die niet konden omgaan met de kronkelige federale regels met betrekking tot tecovirimat.

Begin juli zag Dr. Lane een patiënt met ooglaesies die kenmerkend waren voor een apenpokkeninfectie, wat tot blindheid kan leiden. Ze probeerde tecovirimat te krijgen, maar de gezondheidsafdeling van Pennsylvania stond erop dat de patiënt eerst een oogonderzoek kreeg.

Het was een vrijdagmiddag en Dr. Lane wilde niet dat de patiënte in een overvolle spoedeisende hulp moest wachten, dus haastte ze zich om een ​​oogarts te vinden in plaats van te wachten tot het onderzoek “op een zeer gecontroleerde manier op een polikliniek” zou worden gedaan. ’ de volgende maandag.

Pennsylvania heeft sindsdien de eis voor een diagnose laten vallen, maar Ohio niet.

“Dit hoeft niet te worden tegengehouden zoals het wordt tegengehouden,” zei Dr. Lane over tecovirimat. “Het zou ideaal zijn als we deze Tpoxx-behandeling bij de plaatselijke apotheken kunnen krijgen, net zoals we iets anders kunnen krijgen, vooral omdat dit ding blijft exploderen.”

Dr. Lane en anderen zeiden dat ze begrepen dat er nog steeds vragen waren over de veiligheid en effectiviteit van het medicijn bij mensen, maar merkten op dat het al veilig was gebleken bij mensen en was goedgekeurd door de FDA

“Als een medicijn al door de FDA is goedgekeurd, kan elke arts het als off-label voorschrijven omdat de FDA de medische praktijk niet mag reguleren”, zegt Dr. Jay Varma, de directeur van het Cornell Center for Pandemic Prevention and Response.

“Het is een CDC-beleidskeuze om te voorkomen dat een medicijn off-label wordt vrijgegeven of aanbevolen”, voegde hij eraan toe.

Veel patiënten en artsen, waaronder Dr. Lane, hebben gemeld dat tecovirimat huidlaesies binnen 24 uur lijkt weg te smelten. Er zijn geen ernstige bijwerkingen gemeld.

Gezien het bekende en opkomende bewijs van de effectiviteit van het medicijn bij patiënten en de urgentie van de uitbraak, zeggen experts dat er weinig reden is om de toegang te beperken.

“Ik begrijp dat er veel meer gegevens moeten worden verzameld en post-marketing surveillance en al het andere,” zei Dr. James Lawler, een directeur van het Global Center for Health Security van de Universiteit van Nebraska. “Maar je kunt dat doen op een manier die geen barrières opwerpt.”

Leave a Comment